Real-World evidence Takhzyro (Lanadelumab)

Op deze pagina vindt u de belangrijkste inzichten van 6 lange termijn studies, namelijk de EMPOWER, ENABLE, Duitsland Real-Lifde en vierjarige Follow-up studie, de Integrated en Spring studie, met in totaal meer dan 700 HAE patiënten.

Download via onderstaande knop de brochure, of lees verder op deze pagina.

Overzicht van Real-World Evidence studies

MEER DAN 9 JAAR ERVARING MET TAKHZYRO

• 3 jaar ervaring in klinische studies (HELP- en HELP-OLE-studie) ^17,18
• 700 studiedeelnemers ^1-19
• 10 studies
• 6 jaar ervaring in praktische toepassing ^$
• 6.500 behandelde patiënten vanaf 2 jaars

ENABLE en EMPOWER studies

De ENABLE- en EMPOWER-studies zijn prospectieve, multicentrische en niet-interventionele studies, die de effectiviteit en de langetermijnresultaten van TAKHZYRO® in de klinische praktijk willen evalueren.^1,2

HOOFDDOEL 
Het vergelijken van het aantal hereditair angio-oedeem (HAE)- aanvallen bij mensen die lanadelumab gebruiken met het aantal aanvallen vóór de behandeling met lanadelumab.

• ENABLE studie
• EMPOWER studie
• Duitsland Real-Life Studie
• Vierjarige Follow-up Studie
• Integrated Studie
• De Spring Studie

ENABLE Studie¹ .^*

Populatie 12 nieuwe en 7 bestaande patiënten

Methode Prospectieve, multicenter, niet-interventionele studie. Deelnemers waren jongeren van 12 tot 18 jaar met HAE Type I of II. Follow-up werd uitgevoerd tot 36 maanden.

Bevindingen

• Het aanvalspercentage bij nieuwe gebruikers nam af met gemiddeld 86,6 % na een behandeling met Lanandelumab
• Het aanvalspercentage daalde van 3,56% to 0,47 % na het starten met Lanadelumab
• De meeste door de behandeling veroorzaakte bijwerkingen (82,8%) bij nieuwe gebruikers waren mild of matig en niet ernstig

EMPOWER Studie ^{2, *}

Populatie 165 patiënten in de VS en Canada ^2,3

Methode Observationele, niet-interventionele benadering uitgevoerd in Noord-Amerika. Follow-up tot 24 maanden.

Bevindingen

• Significante vermindering van HAE- aanvalspercentages en verbetering van de kwaliteit van leven
• Bestaande gebruikers vertoonden een aanvalspercentage van 0,0±0,1 aanvallen per maand tijdens de studie
• Door behandeling veroorzaakte bijwerkingen waren voornamelijk mild en niet ernstig 

Duitsland Real-Life Studie ³

Populatie 34 patiënten met HAE of angiooedeem als gevolg van verworven C1- remmerdeficiëntie

Methode Overgang van eerdere behandelingen naar lanadelumab, gemonitord met behulp van de angio-oedeem- controlescore en vragenlijsten over de kwaliteit van leven.

Bevindingen

• Angio-oedeem- controlescore verbeterde van 7,5 (slecht gecontroleerd) naar 14,9 (goed gecontroleerd)
• 22 patiënten waren symptoomvrij en verlengden hun injectie-interval van 30 naar 32,5 dagen
• Scores van Kwaliteit van leven wezen op slechts een lichte vermindering in kwaliteit van leven (gemiddeld, 14 punten)
• 3 patiënten hadden een verkort doseerinterval nodig wegens tussentijdse symptomen

Vierjarige Follow-up Studie ⁴

Populatie 34 patiënten voorheen behandeld met lanadelumab

Methode Langetermijnfollow-up waarbij injectie-interval, aanvalsfrequentie, behandelingstevredenheid en kwaliteit van leven worden beoordeeld.

Bevindingen

• 32 patiënten continueerden de behandeling met lanadelumab na 4 jaar met een mediane injectie-interval van 33 dagen 
• Jaarlijkse aanvalfrequentie was 0,3 ± 0,1
• Meer dan 70% van de patiënten was aanvalsvrij sinds het begin van hun huidige injectie-interval
• Significante verbetering in de kwaliteit van leven, vooral in het domein van angsten/ schaamte
• Hoge behandelingstevredenheid en geen angiooedeem na 146 van de 147 potentieel aanvaluitlokkende procedures zonder kortetermijnprofylaxe

Integrated Studie ⁵

Populatie 198 patiënten met type I of II HAE, en leeftijd 12 jaar of ouder

Methode Een retrospectieve evaluatie welke is uitgevoerd in 19 centra, in o.a Duitsland, Oostenrijk, Frankrijk en Griekenland.

Bevindingen

• De cumulatieve AFR steeg van 0% voor de index tot meer dan 50% na de index, wat aangeeft dat lanadelumab een zeer effectieve langetermijn- profylaxe is voor HAE
• De studie benadrukt de hoge snelheid van het intreden van de effectiviteit, met significante verbeteringen waargenomen vanaf de eerste maand van de therapie
• Aanzienlijke verbeteringen in de aanvalsvrije frequentie (AFR) voor patiënten met HAE type I en II

De Spring Studie ⁶

Populatie 198 patiënten kinderen van 2 tot jonger dan 12 jaar met HAE

Methode Patiënten van 2 tot jonger dan 6 jaar kregen lanadelumab 150 mg elke 4 weken (Q4W). Patiënten van 6 tot jonger dan 12 jaar kregen 150 mg elke 2 weken (Q2W), maar konden overschakelen naar Q4W als ze 26 weken aanvalsvrij waren.

Bevindingen

• Lanadelumab werd als veilig en effectief bevonden en verbeterde de kwaliteit van leven (HRQoL) bij kinderen van 2 tot jonger dan 12 jaar met HAE
• Er werden significante verbeteringen in de kwaliteit van leven (HRQoL) waargenomen. 76,2% van de patiënten was aanvalsvrij tijdens de studie
• Het gemiddelde aantal aanvallen nam met 94,8% af ten opzichte van de basislijn (van 1,84 naar 0,08 aanvallen per maand)
• Er werden geen ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAEs) of stopzettingen als gevolg van bijwerkingen gemeld

TAKHZYRO® draagt bij aan de personalisatie van de behandeling van patiënten met HAE ^7,8

Overige TAKHZYRO® RWE 

Er zijn meerdere artikelen gepubliceerd die de effectiviteit en veiligheid van TAKHZYRO® evalueren in langdurige profylaxe in de klinische praktijk: ^9-17

Lanadelumab voor de preventie van erfelijke angio-oedeemaanvallen: een real-world audit in het VK. 
Dorr AD, et al. Allergy. 2022. n=629 *

Behandelingspatronen in de echte wereld van erfelijk angio-oedeem met lanadelumab in Duitsland: een analyse van voorschriftgegevens. 
Martinez-Saguer I, et al. J Dtsch Dermatol Ges. 2022. n=10610*

*Studies die op basis van dit materiaal zijn ontwikkeld, omdat deze bij een groter aantal patiënten zijn uitgevoerd.

 

• Real-world changes in costs over time among patients in the United States with hereditary angioedema on long-term prophylaxis with lanadelumab. 
  Shah CH, et al. J Med Econ. 2023. n=54 "
• Healthcare utilization of patients with hereditary angioedema treated with lanadelumab and subcutaneous C1-inhibitor concentrate. 
  Riedl MA, et al. Allergy Asthma Proc. 2023. n=47 ¹²
•  Lanadelumab Efficacy, Safety, and Injection Interval Extension in HAE: A Real-Life Study. 
  Buttgereit T, et al. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021. n=34 ¹³
• Impact of lanadelumab in hereditary angioedema: a case series of 12 patients in Canada. 
  Laboni A, et al. Allergy Asthma Clin Immunol. 2021. n=12 ¹⁴
• Prospective Analysis in Patients With HAE Under Prophylaxis With Lanadelumab: A Real-life Experience. 
  Hahn J, et al. ] Drugs Dermatol. 2020. n=12 ¹⁵
• Using an extended treatment regimen of lanadelumab in the prophylaxis of hereditary angioedema: a single-centre experience. 
  Abuzakouk M, et al. World Allergy Organ J. 2022. n=9 ¹⁶
• Experience of lanadelumab administration in hereditary angioedema: A case series of 4 patients in Portugal. 
  Graca Bernardino A, et al. Asia Pac Allergy. 2023. n=4 ¹⁷

Referenties:

Bekijk de volledige SmPC van Takhzyro (Lanadelumab) via onderstaande link

Takhzyro. Summary of product characteristics; https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/takhzyro