De reputatie van farmaceutische bedrijven – de zeldzame ziekten editie

De ervaringen van 303 patiëntenorganisaties voor zeldzame ziekten over de hele wereld

PatientView, een onderzoekbureau uit het Verenigd Koninkrijk, publiceerde onlangs de resultaten van hun meest recente wereldwijde onderzoek ‘De reputatie van farmaceutische bedrijven in 2021 – de zeldzame ziekten editie’.

De reputatie van farma stijgt gestaag sinds 2018, toen slechts 33% van de respondenten de farmaceutische bedrijven een ‘excellent’ of ‘goed’ scoorden. In 2021 gaf maar liefst 59% deze beoordeling. De patiëntenorganisaties zetten de farmaceutische organisaties op de 2e plek met beste reputatie, vanuit een lijst met 9 andere stakeholders in de gezondheidszorg.

Meer aandacht voor zeldzame ziekten

Er is een sterke toename in de betrokkenheid van de farmaceutische industrie bij zeldzame ziekten. Dat is onder andere te zien in de groei van het onderzoek en de ontwikkeling (research and development, R&D) van medicijnen die een belangrijke rol kunnen spelen in het leven van patiënten met een zeldzame ziekte. Er zijn diverse factoren die deze groei verklaren:

• Doorbraken in de genetica en genomica
• Wetgeving biedt mogelijkheid voor het ontwikkelen van medicijnen voor mensen met een zeldzame ziekte (wetgeving voor weesgeneesmiddelen) en, eindelijk;
• Het oprichten van nieuwe consortia die de uitdagingen aan de kaak stellen en bouwen aan een basis van klinisch bewijs voor kleine patiëntgroepen van zeldzame ziekten.

Positief over farma’s R&D, maar samenwerking blijft nog wat achter

De resultaten van het onderzoek uit 2021 laten duidelijk zien dat de patiëntenorganisaties veel waarde hechten aan de toename van de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. 64% scoorde de farmaceutische industrie ‘excellent’ of ‘goed’ op innovatie, een significante stijging ten opzichte van 2018, waar maar 38% deze waardering gaf. Vergelijkbaar, 68% van 2021’s respondenten beoordeelde de farmaceuten als ‘excellent’ of ‘goed’ in het maken van hoogwaardige producten voor patiënten met een zeldzame ziekte. In 2018 scoorde nog ‘maar’ 51% deze beoordeling.

Wel geven de respondenten aan dat er nog wat werk aan de winkel is. Ze baseren dit op basis van de statistieken rondom zeldzame ziekten. Alles bij elkaar lijdt zeldzame 6% van de wereldbevolking aan een zeldzame ziekte. Echter, slechts 5% van de naar schatting 7.000 bekende zeldzame ziekten heeft een volledige behandelmogelijkheid.

Daarnaast zijn patiëntenorganisaties, ondanks dat ze positief zijn over de ontwikkeling van medicijnen, minder tevreden over het betrekken van patiënten of patiëntenorganisatie in het R&D proces. Slechts 32% van de respondenten gaf een ‘excellent’ of ‘goed’ op de betrokkenheid van patiënten bij het onderzoek.

De ‘zeldzame ziekten beweging’ heeft de kracht van samenwerking snel herkend en toegepast in de benadering van beleidsmakers en andere stakeholders binnen de gezondheidszorg. Om die reden is het essentieel om inzichten van diverse patiëntenorganisaties te inventariseren en in te schatten hoe farma het beste met hen kan samenwerken.

Voorwaarts!

De 303 patiëntgroepen voor zeldzame ziekten gaven middels dit onderzoek duidelijke sturing aan de farmaceutische industrie voor een verdere samenwerking. Zij steunen de wetenschap en de innovatie die de farmaceutische bedrijven drijft. Dat gezegd hebbende, er is een grote verbeterslag mogelijk op diverse vlakken, van de betrokkenheid van de patiënt tot transparantie en een redelijk prijsstrategie.

Het onderzoek

Dit wereldwijde onderzoek vindt plaats voor de derde keer en voor de tweede keer gedurende de Covid 19 pandemie. Het onderzoek vond plaats tussen november 2021 en februari 2022 en bevat de meningen en ervaringen van 303 patiëntenorganisaties van zeldzame ziekten (waaronder 56 organisaties gespecialiseerd in bloedingsstoornissen) van over de hele wereld over de prestatie van de farmaceutische industrie in 2021.

Het onderzoek meet de verschillende aspecten van de performance van de farmaceutische industrie vanuit het oogpunt van de patiënt en patiëntenorganisatie. De vragen in dit onderzoek vallen in twee categorieën.

1. De prestatie van de farmaceutische industrie in zijn geheel, in vergelijking met andere industrieën binnen de gezondheidszorg, en het belang van hun activiteiten voor patiënten (in dit geval, patiënten met een zeldzame ziekte).
2. De prestaties van de individuele farmaceutische bedrijven. De bedrijven zijn door de respondenten beoordeeld op 10 indicatoren, zoals het steunen van patiënten tijdens de Covid 19 pandemie, transparantie, ondernemen van activiteiten die verder gaan dan ‘de pil’ etc. In dit onderzoek zijn 32 bedrijven beoordeeld, die wereldwijd actief zijn.

Meer lezen over PatientView’s onderzoeksmethode? Lees dan hier